Технология CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats) – это метод изменения генома организмов. Она основана на использовании бактериальной системы защиты от инфекций, которую ученые адаптировали для прецизионного вырезания и замены участков ДНК в геноме других организмов. Технология CRISPR позволяет совершать точечные изменения в геноме, благодаря чему возможно лечение многих генетических заболеваний. В процессе разработки лекарственных препаратов с использованием CRISPR-технологии ученые обращаются к механизму иммунной защиты бактерий от вирусов. Находящиеся во внутренности бактерии специальные участки ДНК (CRISPR) ассоциируются с белком Cas9, который умеет точечно резать ДНК. Ученые заменяют последовательность этих участков на искомую, чтобы далее внедрить эту комбинацию в ДНК исследуемого организма. В дальнейшем, при помощи специальной ДНК-секвенатора, можно проанализировать результаты редактирования генома и убедиться в точности и успешности преобразования. Ситуации, в которых полезна технология CRISPR, чрезвычайно разнообразны. Например, мутации в генах, ответственных за работу иммунной системы, могут привести к возникновению аутоиммунных заболеваний. С помощью CRISPR-технологии ученые могут вырезать неправильные участки ДНК и заменить их на нормальные, способствуя возобновлению правильного функционирования организма. Также технология может помочь преодолеть генетические дефекты, возникающие из-за одной неправильной буквы в гене. Например, у людей с заболеванием под названием сикловая анемия наблюдается изменение всего одного аминокислотного остатка, которое оказывает влияние на форму и функцию гемоглобина, отвечающего за перенос кислорода в организме. Благодаря технологии CRISPR ученые могут перезаписывать неправильный ген, исправляя генетические дефекты и леча заболевания.